基因人源化

小鼠因其与人类基因组99%的相似性以及生理、生化指标的相似,已经成为使用最广泛的临床前药物评价模型及疾病模型之一。虽然二者基因组有着极其高度的相似性,但是某些蛋白的功能结构域,例如受体与供体结合位点,在小鼠和人之间仍然可能存在差异。另外,研究发现,某些人源基因在小鼠中也缺少同源基因。因此,在小鼠模型上对靶向这类人源蛋白的大分子药物进行临床前评价时,需要构建该类蛋白(基因)人源化的小鼠模型。

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